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国内罕见病药物的“绿色通道”来了!审批流程仅3个月
众创网2018-06-25

上周李克强总理主持召开国务院常务会议。会议要求,对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求,可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市。无需在国内进行临床试验,3个月之内就有审批结果。会议同时指出,督促推动抗癌药加快降价;要加强全国短缺药品供应保障监测预警,建立短缺药品及原料药停产备案制度,加大储备力度,确保患者用药不断供。

这则消息的出台无疑是广大人民的福音,意味着挽救人们生命的药品在供应上得到了更多保证。同时对于广大医疗行业创业者,也同样带来重大利好。

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近期,由国家卫生健康委员会等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布,首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病,因冰桶挑战被社会熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。

众创网从公开资料了解到,全球约有3.5亿罕见病患者,复旦大学出生缺陷研究中心曾按照50万分之一的比例推算出,在我国各类罕见病患者总数早已超过1600 万,仍以每年20 万人的数量增长。再加上对基层患者筛查的不断重视,这个数量还会增加。由此可见罕见病药物在中国有巨大的市场前景。

此前因为国内罕见病患者较少,研制罕见病药物研发难度大,企业往往需要承担很大的风险,因此研发者在这方面积极性并不高,导致国内治疗罕见病的药品比较少,多数药物还是要依靠国外研制。

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国外很多罕见病药物企业也许并不了解中国出台相应简化政策或是没有相应引进渠道。中国企业可以在中间充当桥梁作用,为国外药物引进保驾护航。同时加大自身对于罕见病药物研发力度,力图制造出一批造价和售价较低的药物,来满足不同经济条件患者的需求。

对于抗癌药品企业需要研制出保质高产的生产方法,同时和物流仓库合作,力图将成本降低,并保证药物可以在最快时间内送到患者手中。对于疾病高发、医疗条件较差的山区可采用无人机等运输方式。最重要的是在有限的药物资源条件下,用大数据分析等科技手段来了解不同区域对于不同种类药物的需求度,实现药物资源的合理配比。

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